罕见疾病研究可帮助人们深入探索自身免疫性疾病和银屑病。
日本生产的Neu REFIX Beta葡聚糖已获得美国食品药品监督管理局(US FDA)罕见儿科疾病认定(RPDD)和孤儿药认定(ODD)，可用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。这些认定有助于将在日本和印度进行的临床前和临床研究进展推向美国的临床试验，以获得FDA批准。
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Neu-REFIX Beta 1,3-1,6葡聚糖是由黑酵母菌的N-163菌株产生的一种胞外多糖，是一种不含过敏源的口服食品补充剂，其安全性已得到了证实，在治疗DMD方面具有以下潜力：
- 单独使用时缓解了mdx小鼠的骨骼肌炎症和纤维化
- 在45天内，增强了mdx小鼠的肌肉再生能力
- 在临床前研究中降低了疲劳评分
- 作为辅助治疗手段与不同的标准治疗方案联合使用时，在临床上被证明是安全的
- 在为期45天的临床研究中，表现出提高血浆抗肌萎缩蛋白水平的功效
- 在为期六个月的临床试验中，安全阻断了疾病进展
- 帮助DMD患者实现了有益的肠道微生物组重建
- 改善了LGMD患者的临床治疗效果
- 缓解了mdx小鼠心肌纤维化
这项研究自2009年开始，已在多个同行评审的期刊和会议上发表了研究成果，包括Asian and Oceanian Myology Center - Japan Muscle Society联合会议AOMC-JMS 2024。
DMD是一种罕见的遗传性疾病，每5000名男婴中就会有一人受到影响，在美国有近5万名患者。Neu-REFIX在DMD这一罕见疾病中的抗炎潜力为进一步扩大研究铺就了道路，例如，研究将其作为疾病改良佐剂，用于治疗多发性硬化症等自身免疫性罕见疾病以及银屑病等常见皮肤疾病。
Neu-REFIX是一种由日本生产的食品补充剂，自2018年开始上市，根据日本标准被归类为食品补充剂。它不是治疗疾病的药物，也不是诊断或预防疾病的用药。研究结果不应被解读为医疗建议。发布此信息是为了获得相关组织的支持，以进行临床试验并获得监管机构的批准。获得RPDD和ODD认定并非获得批准，这是一种方法验证方式，具有市场独占期、获得资金支持和研究支持以及加快进展等诸多优势。
